创新药的问题,从来都不只是一个科研问题。



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2018年3月起,全国多地医院都挂出一个消息:赫赛汀缺货。


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赫赛汀是瑞士罗氏制药研发的乳腺癌靶向药,2002年9月在中国上市,因为效果显著,被不少乳腺癌患者当作“救命药”。


但它和很多进口药一样,不便宜,一瓶440毫克的药价格高达24500元,一个患者一个疗程下来就是四五十万元,令很多乳腺癌患者“高攀不起”。所以自上市以来,赫赛汀在中国的销量一直都较平稳。


到2018年,赫赛汀怎么就成了紧俏药?


原来,2017年赫赛汀被纳入医保。通过谈判,其价格一下子跌了七成,降到7200元/瓶,很多此前用不起的患者都买得起了,需求猛增。突如其来的市场井喷,让罗氏制药始料不及,产能自然跟不上。


赫赛汀供应短缺,折射的是我国创新药能力的不足——


由于赫赛汀在我国的专利还没到期,国内制药企业不能生产仿制药;且我国药企创新不足,没有一家药企自主研发出赫赛汀替代药。


于是出现了一个尴尬的局面:全国7000多家制药企业,面对赫赛汀短缺却束手无策。


被卡脖子的,又何止是赫赛汀。在心脑血管、肿瘤、肝病、白血病等领域,高端药我们基本都依赖进口。2018年前瞻经济学人做过一个统计,我国肿瘤药市场,半数市场被进口药瓜分,而高端靶向药,几乎全部靠进口。


中国有7000多家药企,近17万药品批号,是制药大国,但与第一梯队的制药强国美国相比,研发能力差距十分显著:


研发投入上,美国制药公司是中国的百倍。2019年,美国研发Top30制药公司总投入是中国Top30制药公司的100多倍。


2020年,美国投入最高的药企强生的研发费用为121.59亿美元,对比中国投入最高的百济神州为12.9亿美元。中国研发投入Top30药企的研发总投入,不敌美国一家药企。


创新药数量上,2014年-2019年,美国每年平均产生创新药43个,中国仅4.2个。目前全球在研创新药物2万个,美国占50%,中国只占3%。


从市场规模来看,预计2020年美国创新药市场规模接近4000亿美元,中国为美国的十分之一,400亿美元左右。2020年第三季度全球畅销药Top10,美国占了8种,中国榜上无名。


以对全球医药创新贡献来看,麦肯锡2016年分析数据显示:美国对全球医药研发贡献50%,中国还不到5%。2019年麦肯锡与RDPAC(中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会)把中国的数据提升到4%-8%,与美国差距依然显著。


因此,中国华生生物园(香港)管理有限公司CEO刘建亚指出:


“如果将美国的新药创制能力看成青藏高原,那我们国家该领域的能力只能相当于桂林,虽有一些独立山峰,但总体上相差甚远。”



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十年十亿美元。


这是创新药研发的“双十定律”,指的是一款原研药从研发到上市,平均要耗时十年、花费十亿美元。其实这都已经是过去式,根据斯塔夫研究所最新发布的数据,现在研制一款新药是“15年25亿美元”。


这反映出,高投入、回报周期长是创新药行业的特点。此外,还要加上一点:成功率低。数据显示,目前创新药投资成功率仅3%。


但美国成熟的资本市场和丰富的融资渠道,为创新药研发提供了源源不断的资金。


美国生物科技巨头安进公司1980年成立的时候,公司既没产品,也没研究方向。成立三年,研究过怎么让养殖场的鸡长得更快,还研发过一种可以合成靛蓝染料的大肠杆菌,不过都没折腾出动静。


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1900万美元启动资金很快花完,没有搞出名堂的安进1983年在纳斯达克成功上市,又融到4000万美元。一直到1989年公司第一款产品重组人红细胞生成素(ERYthropoietin,简称EPO)获FDA批准上市前,安进公司前后已融到几亿美元。


既无研究方向,又没产品,就敢砸几个亿进去,资本和企业为什么敢冒这个险?


因为一款创新药一旦成功上市,美国有一套由专利保护+自主定价+医保构建起来的体系,确保这款药能给公司带来巨大的回报。


有人说,在美国,做药就是做专利。一款新药在临床试验前试验前,可获得20年的专利保护期,在这期间,其他企业不能仿制。临床加上市审批按十年来算,一款创新药还有十年的独家销售期。


再加上美国药企又拥有自主定价权,可以通过高价收回研发成本。


安进公司的EPO上市之后,由于其孤儿药的身份长期具有排他性,为公司带来了可观的销售额。根据Evaluate Pharma2019年发